24時間365日サポート — いつでもお客様をサポートいたします。
お問い合わせ
希少疾患向け遺伝子治療市場 – 動向、規模、展望（2024-2032年）
遺伝子治療の進展により治療法の個別化が可能となったことで、希少疾患向け遺伝子治療市場は急速に拡大している。遺伝子治療は、患者数が少ない疾患を治療する新規かつ実験的な治療法であるため、希少疾患が次のブレークスルー候補として浮上し始めている。この市場は、希少疾患に関する知識の深化、政府による希少疾病用医薬品開発支援、さらにCRISPRなどの遺伝子改変技術の革新によって支えられている。こうした進展は、患者の生活の質と寿命の延長の両面で、一回の治療で治癒する可能性を想像させるものである。
IMR
説明
希少疾患向け遺伝子治療市場概要：
希少疾患向け遺伝子治療市場規模は2023年に1,015億米ドルと評価され、2032年までに2兆8,695億4,000万米ドルに達すると予測されており、2024年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）35.5％で成長する見込みである。
遺伝子治療技術の発展により治療法の最適化が可能となったことで、希少疾患向け遺伝子治療市場は急速に成長している。遺伝子治療は、患者数が少ない疾患を治療する新規かつ実験的な治療法であり、希少疾患が次なるブレークスルーの候補として浮上し始めている。この市場は、希少疾患に関する知識の深化、政府による希少疾病用医薬品開発支援、さらにCRISPRなどの遺伝子改変技術の革新によって支えられている。こうした進展は、患者の生活の質と寿命の延長の両面で、一回の治療で治癒する可能性を想像させる。
公的・民間投資家による遺伝子治療科学への資金提供が増加している。現代の製薬・バイオテクノロジー企業は、DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）やSMA（脊髄性筋萎縮症）、血友病などの遺伝性疾患治療法発見に多大な努力を注いでいる。FDA（米国食品医薬品局）やEMA（欧州医薬品庁）などの承認ガイドラインに基づき、希少疾患を対象とした遺伝子治療市場は成長加速の承認を得ている。大学・研究機関と産業界の連携は、医療イノベーションと臨床試験の迅速化の一環として拡大を続けている。• しかしながら、希少疾患向け遺伝子治療市場には以下のような課題が存在する。製薬企業やバイオテック企業は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、血友病などの遺伝性疾患治療法開発において著しい進展を遂げている。FDAやEMAなどの規制当局は、希少疾患を対象とした遺伝子治療の承認プロセスを迅速化しており、これが市場の成長を加速させている。大学、研究機関、製薬企業間の連携も増加傾向にあり、イノベーションと迅速な臨床試験を促進するエコシステムが育まれている。
有望な市場であるにもかかわらず、希少疾患向け遺伝子治療市場はいくつかの課題に直面している。治療費の高額さ、製造プロセスが複雑であること、医療製品・サービスに関する政策がこれらの治療法の適用を制限する可能性があることなどから、治療の実施には多額の費用がかかる。また、患者数が少ないという制約も臨床試験の障壁となっており、有効性を検証するのに十分な参加者を確保することは困難である。一方で、ベクター構築・製造技術の最近の革新と、費用対効果の高い解決策を求める圧力により、より効果的で安価なソリューションが開発されるにつれ、希少疾患向け遺伝子治療市場は将来的に堅調に成長する可能性が高い。
希少疾患向け遺伝子治療市場動向分析：
遺伝子治療開発における投資と提携の増加
再生医療への移行は、希少疾患向け遺伝子治療市場における最も顕著なトレンドの一つであり、潜在的に収益性の高い産業としての遺伝子治療への注目もまた重要なトレンドである。数多くの大手製薬企業、バイオテクノロジー企業、ベンチャーキャピタルが、治療法が存在しない疾患や不十分な治療法しかない疾患に特に重点を置き、遺伝子治療プログラムに巨額の資金を投資している。業界プレイヤーと研究機関間の既存パートナーシップも、知識・資本・情報の共有を目的として拡大している。この傾向は臨床試験のスピードを促進しており、複数の企業が提携することで、高額な研究開発費、複雑な規制、生産上の技術的課題に対処している。したがって、希少疾患向け遺伝子治療のパイプラインは相当程度整備されており、将来的にはいずれかの患者集団のニーズを満たす製品がさらに市場投入される見込みである。
遺伝子編集技術と送達メカニズムの進歩
希少疾患向け遺伝子治療市場における第二の重要な要素は、遺伝子編集技術（特にCRISPR）の継続的な進歩と、送達システムの改良である。CRISPR技術の現在の進歩により、問題のある遺伝子を標的として修正することが可能となり、遺伝性疾患の原因そのものに対処できるようになりました。これらの進歩と並行して、ウイルスベクターやナノ粒子ベースのシステムといった送達システムも進歩しており、遺伝子治療の効率性と特異性を向上させています。遺伝子編集技術と送達システムの進歩により、副作用の可能性を減らしながら治療効果を高めることで、遺伝子治療はこうした神経疾患の患者にとって画期的な治療法となっています。
希少疾患向け遺伝子治療市場セグメント分析：
希少疾患向け遺伝子治療市場は、供給源、適応症、地域に基づいてセグメント化される
薬剤別では、承認済み薬剤セグメントが予測期間中に市場を支配すると予想される
希少疾患向け遺伝子治療市場は、遺伝性疾患を対象とした画期的な薬剤の承認により著しく進展した。これらは主に各種血液がんを対象としたCAR-T細胞療法であるTisagenlecleucel（Kymriah）とAxicabtagene ciloleucel（Yescarta）、ならびに遺伝性網膜疾患治療薬Voretigene neparvovec（Luxturna）である。また、同社は重症複合免疫不全症（SCID）患者の治療選択肢が限られている状況において承認を得た遺伝子治療「ストリムベリス」を開発した。これらの薬剤は、治療不能または致死的な疾患から希少疾患領域への幅広い応用へと遺伝子治療が市場に提供し得る可能性を示すものとして、主要なブレークスルーと位置付けられている。
治療領域別では、神経疾患分野が最大のシェアを占めると予測される
希少疾患向け遺伝子治療市場は、未充足医療ニーズに対応する治療介入領域として、腫瘍学、神経学、眼科学、血液学、免疫学、代謝疾患など多岐にわたる疾患領域をカバーしている。遺伝子治療は、特に治療法のない希少がんを標的として、徐々に腫瘍学分野に進出している。脊髄性筋萎縮症は神経変性疾患の一つであり、遺伝子治療は神経損傷を一度で修復する機会を提供する。また眼科領域では、レーバー先天性黒内障を含む遺伝性網膜疾患に対する遺伝子治療が、患者の視力においてより良好な結果を示している。血友病を含む多くの血液疾患において、遺伝子治療が長期的な効果や根治的利点をもたらす新たな治療法が台頭している。また、遺伝子治療が遺伝的機能不全の修正を試みる免疫不全症や代謝障害においては、従来治療選択肢が限られていた患者に希望が持たれている。こうした治療応用分野における技術の進展に伴い、より多くの治療法が規制当局の承認と臨床使用を得るにつれ、希少疾患向け遺伝子治療市場はさらに拡大する見込みである。
希少疾患向け遺伝子治療市場 地域別分析：
予測期間において北米が市場を支配すると予想される
北米は、多額の資金投入、研究施設の充実、有利な政府政策などの要因により、予測期間を通じて希少疾患向け遺伝子治療市場で最大のシェアを占めると予想される。特に米国は、多数のバイオテクノロジー企業の集積、設備の整った臨床試験センター、希少疾患研究分野への政府投資の増加により、この分野で主導的な地位を占めている。さらに、FDAなどの当局は、希少疾患向け遺伝子治療の承認手続きを迅速化するため、ファストトラック制度や希少疾病用医薬品指定制度を確立している。こうした支援的な環境に加え、低頻度遺伝性疾患に対する認識の高まりや遺伝子編集技術の普及が進んでいることから、北米は遺伝子治療市場における開発の優れた地域の一つとなっている。
希少疾患向け遺伝子治療市場における主要プレイヤー：
Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.) (米国)
ノバルティス・インターナショナルAG（スイス）
ジュノ・セラピューティクス社（セルジーン社）（米国）
ブルーバード・バイオ社（米国）
スパーク・セラピューティクス社（米国）
ユニキュア・エヌ・ブイ（オランダ）
オーチャード・セラピューティクス社（英国）
PTCセラピューティクス社（米国）
バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（米国）
その他の主要企業
第1章：はじめに
1.1 範囲と対象範囲
第2章：エグゼクティブサマリー
第3章：市場概況
3.1 市場動向
3.1.1 推進要因
3.1.2 抑制要因
3.1.3 機会
3.1.4 課題
3.2 市場動向分析
3.3 PESTLE分析
3.4 ポーターの5つの力分析
3.5 産業バリューチェーン分析
3.6 エコシステム
3.7 規制環境
3.8 価格動向分析
3.9 特許分析
3.10 技術進化
3.11 投資機会
3.12 輸出入分析
第4章：希少疾患向け遺伝子治療市場（薬剤別）（2018-2032年）
4.1 希少疾患向け遺伝子治療市場の概要と成長エンジン
4.2 市場概要
4.3 承認済み医薬品（ティサゲンレクレルセル（キムリア））
4.3.1 概要と市場概観
4.3.2 過去及び予測市場規模（金額：米ドル、数量：単位）
4.3.3 主要市場動向、成長要因、および機会
4.3.4 地域別セグメント分析
4.4 アキシカブタゲン・シロレウセル（イェスカタ）
4.5 ヴォレチゲーン・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
4.6 ストリムベリス
4.7 開発中の医薬品
4.8 GTAADC
4.9 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
4.10 OTL-200
4.11 bb2121
4.12 AMT-061
4.13 その他
第5章：治療用途別希少疾患向け遺伝子治療市場（2018-2032年）
5.1 希少疾患向け遺伝子治療市場の概要と成長エンジン
5.2 市場概要
5.3 腫瘍学
5.3.1 概要と市場概観
5.3.2 過去および予測市場規模（金額：米ドル、数量：単位）
5.3.3 主要市場動向、成長要因、および機会
5.3.4 地域別セグメンテーション分析
5.4 神経疾患
5.5 眼科疾患
5.6 血液疾患
5.7 免疫不全疾患
5.8 代謝性疾患
5.9 その他
第6章：企業プロファイルと競合分析
6.1 競争環境
6.1.1 競争ベンチマーキング
6.1.2 希少疾患向け遺伝子治療のメーカー別市場シェア（2024年）
6.1.3 業界BCGマトリックス
6.1.4 ヒートマップ分析
6.1.5 合併・買収
6.2 KITE PHARMA INC. (GILEAD SCIENCES INC.) (米国)
6.2.1 会社概要
6.2.2 主要幹部
6.2.3 会社概要
6.2.4 市場における同社の役割
6.2.5 持続可能性と社会的責任
6.2.6 事業セグメント
6.2.7 製品ポートフォリオ
6.2.8 業績
6.2.9 主要な戦略的施策と最近の動向
6.2.10 SWOT分析
6.3 ノバルティス インターナショナル AG（スイス）
6.4 ジュノ・セラピューティクス社（セルジーン社）（米国）
6.5 ブルーバード・バイオ社（米国）
6.6 スパーク・セラピューティクス社（米国）
6.7 ユニクア・エヌ・ブイ（オランダ）
6.8 オーチャード・セラピューティクス・ピーエルシー（英国）
6.9 PTCセラピューティクス社（米国）
6.10 バイオマリン・ファーマシューティカルズ社（米国）
6.11 その他の主要企業
第7章：地域別 希少疾患向け遺伝子治療の世界市場
7.1 概要
7.2 北米における希少疾患向け遺伝子治療市場
7.2.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.2.2 主要企業
7.2.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.2.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.2.4.1 承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.2.4.2 アキシカブタジーン・シロレウセル（イェスカタ）
7.2.4.3 ヴォレチゲーン・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.2.4.4 ストリムベリス
7.2.4.5 開発中の医薬品
7.2.4.6 GTAADC
7.2.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.2.4.8 OTL-200
7.2.4.9 bb2121
7.2.4.10 AMT-061
7.2.4.11 その他
7.2.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.2.5.1 腫瘍学
7.2.5.2 神経疾患
7.2.5.3 眼科疾患
7.2.5.4 血液疾患
7.2.5.5 免疫不全疾患
7.2.5.6 代謝性疾患
7.2.5.7 その他
7.2.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.2.6.1 米国
7.2.6.2 カナダ
7.2.6.3 メキシコ
7.3. 東欧における希少疾患向け遺伝子治療市場
7.3.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.3.2 主要企業
7.3.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.3.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.3.4.1 承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.3.4.2 アキシカブタゲン・シロレウセル（イェスカタ）
7.3.4.3 ヴォレチゲーン・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.3.4.4 ストリムベリス
7.3.4.5 開発中の医薬品
7.3.4.6 GTAADC
7.3.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.3.4.8 OTL-200
7.3.4.9 bb2121
7.3.4.10 AMT-061
7.3.4.11 その他
7.3.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.3.5.1 腫瘍学
7.3.5.2 神経疾患
7.3.5.3 眼科疾患
7.3.5.4 血液疾患
7.3.5.5 免疫不全疾患
7.3.5.6 代謝性疾患
7.3.5.7 その他
7.3.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.3.6.1 ロシア
7.3.6.2 ブルガリア
7.3.6.3 チェコ共和国
7.3.6.4 ハンガリー
7.3.6.5 ポーランド
7.3.6.6 ルーマニア
7.3.6.7 東欧その他
7.4. 西ヨーロッパにおける希少疾患向け遺伝子治療市場
7.4.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.4.2 主要企業
7.4.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.4.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.4.4.1 承認済み医薬品（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.4.4.2 アキシカブタジネ・シロレウセル（イェスカタ）
7.4.4.3 ヴォレチゲネ・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.4.4.4 ストリムベリス
7.4.4.5 開発中の医薬品
7.4.4.6 GTAADC
7.4.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.4.4.8 OTL-200
7.4.4.9 bb2121
7.4.4.10 AMT-061
7.4.4.11 その他
7.4.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.4.5.1 腫瘍学
7.4.5.2 神経疾患
7.4.5.3 眼科疾患
7.4.5.4 血液疾患
7.4.5.5 免疫不全疾患
7.4.5.6 代謝性疾患
7.4.5.7 その他
7.4.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.4.6.1 ドイツ
7.4.6.2 イギリス
7.4.6.3 フランス
7.4.6.4 オランダ
7.4.6.5 イタリア
7.4.6.6 スペイン
7.4.6.7 西ヨーロッパその他
7.5. アジア太平洋地域の希少疾患向け遺伝子治療市場
7.5.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.5.2 主要企業
7.5.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.5.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.5.4.1 承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.5.4.2 アキシカブタジネ・シロレウセル（イェスカタ）
7.5.4.3 ヴォレチゲネ・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.5.4.4 ストリムベリス
7.5.4.5 開発中の医薬品
7.5.4.6 GTAADC
7.5.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.5.4.8 OTL-200
7.5.4.9 bb2121
7.5.4.10 AMT-061
7.5.4.11 その他
7.5.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.5.5.1 腫瘍学
7.5.5.2 神経疾患
7.5.5.3 眼科疾患
7.5.5.4 血液疾患
7.5.5.5 免疫不全疾患
7.5.5.6 代謝性疾患
7.5.5.7 その他
7.5.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.5.6.1 中国
7.5.6.2 インド
7.5.6.3 日本
7.5.6.4 韓国
7.5.6.5 マレーシア
7.5.6.6 タイ
7.5.6.7 ベトナム
7.5.6.8 フィリピン
7.5.6.9 オーストラリア
7.5.6.10 ニュージーランド
7.5.6.11 アジア太平洋地域その他
7.6. 中東・アフリカにおける希少疾患向け遺伝子治療市場
7.6.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.6.2 主要企業
7.6.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.6.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.6.4.1 承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.6.4.2 アキシカブタジネ・シロレウセル（イェスカタ）
7.6.4.3 ヴォレチゲネ・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.6.4.4 ストリムベリス
7.6.4.5 開発中の医薬品
7.6.4.6 GTAADC
7.6.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.6.4.8 OTL-200
7.6.4.9 bb2121
7.6.4.10 AMT-061
7.6.4.11 その他
7.6.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.6.5.1 腫瘍学
7.6.5.2 神経疾患
7.6.5.3 眼科疾患
7.6.5.4 血液疾患
7.6.5.5 免疫不全疾患
7.6.5.6 代謝性疾患
7.6.5.7 その他
7.6.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.6.6.1 トルコ
7.6.6.2 バーレーン
7.6.6.3 クウェート
7.6.6.4 サウジアラビア
7.6.6.5 カタール
7.6.6.6 アラブ首長国連邦
7.6.6.7 イスラエル
7.6.6.8 南アフリカ
7.7. 南米における希少疾患向け遺伝子治療市場
7.7.1 主要市場動向、成長要因および機会
7.7.2 主要企業
7.7.3 セグメント別 過去及び予測市場規模
7.7.4 薬剤別 過去及び予測市場規模
7.7.4.1 承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）
7.7.4.2 アキシカブタジーン・シロレウセル（イェスカタ）
7.7.4.3 ヴォレチゲーン・ネパルボベック（ルクストゥルナ）
7.7.4.4 ストリムベリス
7.7.4.5 開発中の医薬品
7.7.4.6 GTAADC
7.7.4.7 フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）
7.7.4.8 OTL-200
7.7.4.9 bb2121
7.7.4.10 AMT-061
7.7.4.11 その他
7.7.5 治療用途別 過去および予測市場規模
7.7.5.1 腫瘍学
7.7.5.2 神経疾患
7.7.5.3 眼科疾患
7.7.5.4 血液疾患
7.7.5.5 免疫不全疾患
7.7.5.6 代謝性疾患
7.7.5.7 その他
7.7.6 国別市場規模の過去実績と予測
7.7.6.1 ブラジル
7.7.6.2 アルゼンチン
7.7.6.3 南米その他
第8章 アナリストの見解と結論
8.1 提言と総括分析
8.2 潜在的な市場戦略
第9章 研究方法論
9.1 研究プロセス
9.2 一次調査
9.3 二次調査
Q1: 希少疾患向け遺伝子治療市場調査レポートにおける予測期間はどの程度ですか？
A1: 希少疾患向け遺伝子治療市場調査レポートにおける予測期間は2024年から2032年です。
Q2: 希少疾患向け遺伝子治療市場の主要プレイヤーは誰ですか？
A2: Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.) (米国)、Novartis International AG (スイス)、Juno Therapeutics Inc. (Celgene Corporation) (米国)、Bluebird Bio, Inc. (米国)、Spark Therapeutics, Inc. (米国)、uniQure N.V (オランダ)、Orchard Therapeutics Plc.（英国）、PTCセラピューティクス社（米国）、バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）、その他主要企業。
Q3: 希少疾患向け遺伝子治療市場のセグメントは？
A3: 希少疾患向け遺伝子治療市場は、薬剤別、開発パイプライン別、治療用途別、地域別に分類されます。薬剤別では、承認済み薬剤（ティサゲンレクレルセル（キムリア）、アキシカブタゲン・シロレルセル（イェスカールタ）、ボレチゲン・ネパルボベック（ルクストゥルナ）、ストリムベリス）、開発中薬剤（GTAADC、フィダナコゲン・エラパルボベック（SPK-9011）、OTL-200、bb2121、AMT-061、その他））、治療領域別（腫瘍学、神経疾患、眼科疾患、血液疾患、免疫不全疾患、代謝性疾患、その他）に分類されます。地域別では、北米（米国、カナダ、メキシコ）、東欧（ブルガリア、チェコ共和国、ハンガリー、ポーランド、ルーマニア、その他東欧）、西欧（ドイツ、英国、フランス、オランダ、イタリア、ロシア、スペイン、その他西ヨーロッパ）、アジア太平洋（中国、インド、日本、東南アジアなど）、南アメリカ（ブラジル、アルゼンチンなど）、中東・アフリカ（サウジアラビア、南アフリカなど）に分析されます。
Q4: 希少疾患向け遺伝子治療市場とは何ですか？
A4: 遺伝子治療技術の発展により治療法の個別化が可能となったことで、希少疾患向け遺伝子治療市場は急速に成長しています。遺伝子治療は、患者数が少ない疾患を治療する新規かつ実験的な治療法であり、希少疾患が次のブレークスルー候補として浮上し始めています。この市場は、希少疾患に関する知識の深化、政府による希少疾病用医薬品開発支援、さらにCRISPRなどの遺伝子改変技術の革新によって支えられています。こうした進展は、患者の生活の質と寿命の延長の両面で、一回の治療で治癒する可能性を想像させるものです。
Q5: 希少疾患向け遺伝子治療市場の規模は？
A5: 希少疾患向け遺伝子治療市場規模は2023年に1,015億米ドルと評価され、2024年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）35.5%で成長し、2032年までに2兆8,695億4,000万米ドルに達すると予測されています。
Chapter 1: Introduction
1.1 Scope and Coverage
Chapter 2:Executive Summary
Chapter 3: Market Landscape
3.1 Market Dynamics
3.1.1 Drivers
3.1.2 Restraints
3.1.3 Opportunities
3.1.4 Challenges
3.2 Market Trend Analysis
3.3 PESTLE Analysis
3.4 Porter’s Five Forces Analysis
3.5 Industry Value Chain Analysis
3.6 Ecosystem
3.7 Regulatory Landscape
3.8 Price Trend Analysis
3.9 Patent Analysis
3.10 Technology Evolution
3.11 Investment Pockets
3.12 Import-Export Analysis
Chapter 4: Gene Therapy for Rare Disease Market by Drug (2018-2032)
4.1 Gene Therapy for Rare Disease Market Snapshot and Growth Engine
4.2 Market Overview
4.3 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
4.3.1 Introduction and Market Overview
4.3.2 Historic and Forecasted Market Size in Value USD and Volume Units
4.3.3 Key Market Trends, Growth Factors, and Opportunities
4.3.4 Geographic Segmentation Analysis
4.4 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
4.5 Voretigene neparvovec (Luxturna)
4.6 Strimvelis
4.7 Pipeline Drugs
4.8 GTAADC
4.9 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
4.10 OTL-200
4.11 bb2121
4.12 AMT-061
4.13 Others
Chapter 5: Gene Therapy for Rare Disease Market by Therapeutic Application (2018-2032)
5.1 Gene Therapy for Rare Disease Market Snapshot and Growth Engine
5.2 Market Overview
5.3 Oncology
5.3.1 Introduction and Market Overview
5.3.2 Historic and Forecasted Market Size in Value USD and Volume Units
5.3.3 Key Market Trends, Growth Factors, and Opportunities
5.3.4 Geographic Segmentation Analysis
5.4 Neurological Disorders
5.5 Ophthalmic Disorders
5.6 Hematological Disorders
5.7 Immunodeficiency Disorders
5.8 Metabolic Disorders
5.9 Others
Chapter 6: Company Profiles and Competitive Analysis
6.1 Competitive Landscape
6.1.1 Competitive Benchmarking
6.1.2 Gene Therapy for Rare Disease Market Share by Manufacturer (2024)
6.1.3 Industry BCG Matrix
6.1.4 Heat Map Analysis
6.1.5 Mergers and Acquisitions
6.2 KITE PHARMA INC. (GILEAD SCIENCES INC.) (USA)
6.2.1 Company Overview
6.2.2 Key Executives
6.2.3 Company Snapshot
6.2.4 Role of the Company in the Market
6.2.5 Sustainability and Social Responsibility
6.2.6 Operating Business Segments
6.2.7 Product Portfolio
6.2.8 Business Performance
6.2.9 Key Strategic Moves and Recent Developments
6.2.10 SWOT Analysis
6.3 NOVARTIS INTERNATIONAL AG (SWITZERLAND)
6.4 JUNO THERAPEUTICS INC. (CELGENE CORPORATION) (USA)
6.5 BLUEBIRD BIO INC. (USA)
6.6 SPARK THERAPEUTICS INC. (USA)
6.7 UNIQURE N.V (NETHERLANDS)
6.8 ORCHARD THERAPEUTICS PLC. (UNITED KINGDOM)
6.9 PTC THERAPEUTICS INC. (USA)
6.10 BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. (USA)
6.11 OTHER ACTIVE PLAYERS
Chapter 7: Global Gene Therapy for Rare Disease Market By Region
7.1 Overview
7.2. North America Gene Therapy for Rare Disease Market
7.2.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.2.2 Top Key Companies
7.2.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.2.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.2.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.2.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.2.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.2.4.4 Strimvelis
7.2.4.5 Pipeline Drugs
7.2.4.6 GTAADC
7.2.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.2.4.8 OTL-200
7.2.4.9 bb2121
7.2.4.10 AMT-061
7.2.4.11 Others
7.2.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.2.5.1 Oncology
7.2.5.2 Neurological Disorders
7.2.5.3 Ophthalmic Disorders
7.2.5.4 Hematological Disorders
7.2.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.2.5.6 Metabolic Disorders
7.2.5.7 Others
7.2.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.2.6.1 US
7.2.6.2 Canada
7.2.6.3 Mexico
7.3. Eastern Europe Gene Therapy for Rare Disease Market
7.3.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.3.2 Top Key Companies
7.3.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.3.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.3.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.3.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.3.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.3.4.4 Strimvelis
7.3.4.5 Pipeline Drugs
7.3.4.6 GTAADC
7.3.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.3.4.8 OTL-200
7.3.4.9 bb2121
7.3.4.10 AMT-061
7.3.4.11 Others
7.3.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.3.5.1 Oncology
7.3.5.2 Neurological Disorders
7.3.5.3 Ophthalmic Disorders
7.3.5.4 Hematological Disorders
7.3.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.3.5.6 Metabolic Disorders
7.3.5.7 Others
7.3.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.3.6.1 Russia
7.3.6.2 Bulgaria
7.3.6.3 The Czech Republic
7.3.6.4 Hungary
7.3.6.5 Poland
7.3.6.6 Romania
7.3.6.7 Rest of Eastern Europe
7.4. Western Europe Gene Therapy for Rare Disease Market
7.4.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.4.2 Top Key Companies
7.4.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.4.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.4.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.4.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.4.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.4.4.4 Strimvelis
7.4.4.5 Pipeline Drugs
7.4.4.6 GTAADC
7.4.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.4.4.8 OTL-200
7.4.4.9 bb2121
7.4.4.10 AMT-061
7.4.4.11 Others
7.4.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.4.5.1 Oncology
7.4.5.2 Neurological Disorders
7.4.5.3 Ophthalmic Disorders
7.4.5.4 Hematological Disorders
7.4.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.4.5.6 Metabolic Disorders
7.4.5.7 Others
7.4.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.4.6.1 Germany
7.4.6.2 UK
7.4.6.3 France
7.4.6.4 The Netherlands
7.4.6.5 Italy
7.4.6.6 Spain
7.4.6.7 Rest of Western Europe
7.5. Asia Pacific Gene Therapy for Rare Disease Market
7.5.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.5.2 Top Key Companies
7.5.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.5.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.5.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.5.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.5.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.5.4.4 Strimvelis
7.5.4.5 Pipeline Drugs
7.5.4.6 GTAADC
7.5.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.5.4.8 OTL-200
7.5.4.9 bb2121
7.5.4.10 AMT-061
7.5.4.11 Others
7.5.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.5.5.1 Oncology
7.5.5.2 Neurological Disorders
7.5.5.3 Ophthalmic Disorders
7.5.5.4 Hematological Disorders
7.5.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.5.5.6 Metabolic Disorders
7.5.5.7 Others
7.5.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.5.6.1 China
7.5.6.2 India
7.5.6.3 Japan
7.5.6.4 South Korea
7.5.6.5 Malaysia
7.5.6.6 Thailand
7.5.6.7 Vietnam
7.5.6.8 The Philippines
7.5.6.9 Australia
7.5.6.10 New Zealand
7.5.6.11 Rest of APAC
7.6. Middle East & Africa Gene Therapy for Rare Disease Market
7.6.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.6.2 Top Key Companies
7.6.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.6.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.6.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.6.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.6.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.6.4.4 Strimvelis
7.6.4.5 Pipeline Drugs
7.6.4.6 GTAADC
7.6.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.6.4.8 OTL-200
7.6.4.9 bb2121
7.6.4.10 AMT-061
7.6.4.11 Others
7.6.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.6.5.1 Oncology
7.6.5.2 Neurological Disorders
7.6.5.3 Ophthalmic Disorders
7.6.5.4 Hematological Disorders
7.6.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.6.5.6 Metabolic Disorders
7.6.5.7 Others
7.6.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.6.6.1 Turkiye
7.6.6.2 Bahrain
7.6.6.3 Kuwait
7.6.6.4 Saudi Arabia
7.6.6.5 Qatar
7.6.6.6 UAE
7.6.6.7 Israel
7.6.6.8 South Africa
7.7. South America Gene Therapy for Rare Disease Market
7.7.1 Key Market Trends, Growth Factors and Opportunities
7.7.2 Top Key Companies
7.7.3 Historic and Forecasted Market Size by Segments
7.7.4 Historic and Forecasted Market Size by Drug
7.7.4.1 Approved Drugs (Tisagenlecleucel (Kymriah)
7.7.4.2 Axicabtagene ciloleucel (Yescarta)
7.7.4.3 Voretigene neparvovec (Luxturna)
7.7.4.4 Strimvelis
7.7.4.5 Pipeline Drugs
7.7.4.6 GTAADC
7.7.4.7 Fidanacogene elaparvovec (SPK-9011)
7.7.4.8 OTL-200
7.7.4.9 bb2121
7.7.4.10 AMT-061
7.7.4.11 Others
7.7.5 Historic and Forecasted Market Size by Therapeutic Application
7.7.5.1 Oncology
7.7.5.2 Neurological Disorders
7.7.5.3 Ophthalmic Disorders
7.7.5.4 Hematological Disorders
7.7.5.5 Immunodeficiency Disorders
7.7.5.6 Metabolic Disorders
7.7.5.7 Others
7.7.6 Historic and Forecast Market Size by Country
7.7.6.1 Brazil
7.7.6.2 Argentina
7.7.6.3 Rest of SA
Chapter 8 Analyst Viewpoint and Conclusion
8.1 Recommendations and Concluding Analysis
8.2 Potential Market Strategies
Chapter 9 Research Methodology
9.1 Research Process
9.2 Primary Research
9.3 Secondary Research
Megatrends.jpからレポートを購入する方法
製品ページで、ご希望のライセンスを選択してください：シングルユーザーライセンス または エンタープライズライセンス。
レポートの言語を選択してください：
- 英語レポート
- 英語レポート＋日本語訳
今すぐ購入ボタンをクリックしてください。
チェックアウトページにリダイレクトされます。会社情報と支払い情報を入力してください。
注文を確定をクリックして購入を完了してください。
確認： ご注文確認メールをお送りします。その後、当社チームがレポートの納品についてご連絡いたします。
ご質問がある場合は、以下の問い合わせフォームにご記入いただくか、メールでお問い合わせください。 sales1@megatrends.jp.
Megatrends.jpをお選びいただき、誠にありがとうございます！
